血小板减少症 (Thrombocytopenia) 是一种出血性疾病。血小板是骨髓产生的一种无色细胞，用于促进凝血，防止出血。当患者发生中重度的血小板计数降低时，会发生严重甚至是威胁生命的出血状况，通常需要尽快进行血小板输注以提高血小板计数。
血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，主要用于血小板减少症/化疗/实体瘤治疗等方面。包括不限于：
- 免疫性血小板减少症（ITP）
- 血小板减少性紫癜（TP）
- 再生障碍性贫血(SAA)
- 骨髓增生异常综合征（MDS）
- 其他疾病合并血小板减少症的治疗
治疗药物
1、血小板生成素
沈阳三生制药的特比澳（重组人血小板生成素）注射液，治疗实体瘤化疗后所致的血小板减少症，适用对象为血小板低于50×109/L且医生认为有必要升高血小板治疗的患者。
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TPO-R类药物（血小板生成素受体激动剂）分别为：
GSK/诺华的艾曲泊帕/艾曲波帕（Eltrombopag）是全球第1款口服的TPO-R血小板生成素，其便利性大大提升。
恒曲（海曲泊帕）是中国恒瑞医药在对艾曲泊帕（Eltrombopag）进行结构修饰后，开发的口服的小分子非肽类促血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。
AkaRx公司的Doptelet (Avatrombopag) 阿伐曲泊帕片剂，是第2代、每日1次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。
日本盐野义公司开发的Mulplet（Lusutrombopag）芦曲泊帕是一种口服的、小分子的人血小板生成素受体激动剂，诱发内源性血小板生成，已被批准在美国、欧盟和日本上市，作为常规药物在临床使用。
安进/协和发酵麒麟的Nplate（Romiplostim）罗米司亭/罗普司亭 重组注射剂，是第二代血小板生成素（TPO）受体激动剂。2008年8月FDA批准罗米司亭用于对传统治疗(一线治疗)没有充分反应的CIP治疗。
7、福坦替尼（fostamatinib disodium hexahydrate）
福坦替尼(Fostamatinib)是一种口服的脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因。在美国，fostamatinib于2018年4月获得批准，以商品名Tavalisse上市，用于治疗对先前治疗应答不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。
是一款ADAMTS13重组蛋白【“具有血小板反应蛋白基序 13 的解整合素和金属蛋白酶”（rADAMTS13, recombinant-krhn）】，通过补充ADAMTS13酶功能，可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。
9、VYVGART（efgartigimod alfa）卫伟迦（艾加莫德α）是一种人 IgG1 抗体片段，它采用重组人透明质酸酶 PH20 (rHuPH20) 和 Halozyme 的 ENHANZE® 药物递送技术配制而成，以促进生物制剂的 SC 注射递送。VYVGART 与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合后，会导致循环 IgG 自身抗体减少。
其他
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