进展|Yescarta(益基利仑赛)美国获批初始治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)

2022年04月01日（加州圣莫尼卡）吉利德公司宣布美国FDA已批准CAR-T细胞疗法 Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel）奕凯达（益基利仑赛）用于成人大B细胞淋巴瘤患者（Large B-cell Lymphoma ，LBCL），难治一线化学免疫疗法或在一线化学免疫疗法后12个月内复发（二线治疗，复发后的初始治疗）。

FDA批准Yescarta CAR T细胞疗法用于一线化学免疫疗法难治或在一线化学免疫疗法后12个月内复发的大B细胞淋巴瘤 (LBCL) 成年患者是基于 ZUMA-7的结果学习。患者尚未接受复发性或难治性淋巴瘤的治疗，是自体干细胞移植 (ASCT) 的潜在候选者。结果于 2021年12月在美国血液学会 (ASH) 年会和博览会的全体会议上公布，同时发表在新英格兰医学杂志(NEJM) 上。

ZUMA-7 是一项随机、开放标签、全球、多中心、3 期研究，评估 Yescarta 与当前护理标准 (SOC) 相比的安全性和有效性，用于二线治疗（基于铂的补救联合化学免疫治疗方案，然后是高一线治疗后 12 个月内复发或难治性 LBCL 成年患者的剂量治疗 [HDT] 和 ASCT。在这项研究中，全球 77 个中心的 359 名患者被随机（1:1）接受 Yescarta 的单次输注或当前的 SOC 二线治疗。主要终点是由盲法中央审查确定的无事件生存期（EFS），定义为从随机化到根据卢加诺分类的疾病进展最早日期、开始新的淋巴瘤治疗或任何原因死亡的时间。关键次要终点包括客观缓解率 (ORR) 和总生存期 (OS)。其他次要终点包括患者报告的结果（PROs）和安全性。

Yescarta 证明，在两年内存活且未经历癌症进展或需要额外癌症治疗的患者增加了 2.5 倍（40.5% 对 16.3%），中位 EFS 增加了 4 倍（8.3 个月对. 2.0 mo.）与 SOC 相比（风险比 0.398；95% CI：0.308-0.514，P<0.0001）。除了是同类研究中规模最大、时间最长的研究外，Yescarta 手臂上的 ZUMA-7 研究参与者没有接受可能产生混淆结果的额外桥接化疗。

随机分配到 Yescarta 的患者最终接受了最终的 CAR T 细胞治疗（94%），是随机分配到 SOC 的患者（35%）接受协议 HDT+ASCT 的近三倍。更多的患者对 Yescarta 有反应（ORR：83% 对 50%，优势比：5.31 [95% CI：3.1-8.9；P<0.0001）并通过 Yescarta 实现完全缓解（CR）（CR 率：65% 对32%) 与 SOC 相比。在主要 EFS 分析时的预先指定的中期分析中，OS 未达到统计显着性标准，但有利于 Yescarta。

SOC 组 55% 的患者随后在研究结束后接受了 CD19 导向的 CAR T 细胞治疗。

在这项研究中，Yescarta 的安全性与之前的研究一致。在可评估安全性的 168 名 Yescarta 治疗患者中，分别有 7% 和 25% 的患者观察到≥3 级细胞因子释放综合征 (CRS) 和神经系统事件。在 SOC 组中，83% 的患者发生严重事件，主要是血细胞减少（低血细胞计数）。

CAR-T细胞疗法 是从患者自身的白细胞（称为 T 细胞）开始单独制备的。这些细胞通过类似于献血的过程被移除，并被送到 Kite 的专业制造设施，在那里它们被设计为针对患者的癌症，扩大，然后返回医院输回患者体内。

信息	来源
Yescarta® Receives U.S. FDA Approval as First CAR T-cell Therapy for Initial Treatment of Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma (LBCL)	https://www.businesswire.com/news/home/20220401005519/en/
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