进展|Ceprotin韩国上市治疗先天性蛋白C缺乏症

本文作者: 1周前 (08-04)

2022年08月04日,周二韩国食品药品安全部授权使用 Ceprotin(Protein C Concentr […]

2022年08月04日,周二韩国食品药品安全部授权使用 Ceprotin(Protein C Concentrate (Human)人类蛋白 C)预防和治疗严重先天性蛋白 C 缺乏症患者的静脉血栓形成(venous thrombosis)和暴发性紫癜(purpura fulminans)。

Ceprotin (Protein C Concentrate (Human))是一种人类蛋白 C 浓缩物,该疗法于2021年3月被食品药品安全部指定为孤儿药。在一项临床试验中,与接受常规治疗的对照组相比,Ceprotin 在 18 名患有严重先天性蛋白 C 缺乏症的患者中证明了对暴发性紫癜和其他血栓形成的治疗效果。

进展|Ceprotin韩国上市治疗先天性蛋白C缺乏症

蛋白质C缺乏症(Congenital Protein C Deficiency)是一种易发生血栓的凝血疾病。1982年报道了世界上第一例。严重的先天性蛋白C缺乏症发生在大约每400万新生儿中,韩国迄今已报告了13例患者。

在健康人中,平均蛋白 C 水平约为 100 ng/dL,但在严重的先天性蛋白 C 缺乏症患者中,水平低于1 ng/dL。这扰乱了凝血和抗凝的平衡,经常引起血栓,并伴有反复的静脉血栓、静脉炎和肺栓塞。这些症状可能导致心肌梗塞或脑梗塞。

当血凝块阻塞血管时,会发生出血,大多数情况下会出现浑浊的大紫癜,如瘀伤,遍布整个皮肤。到目前为止,还没有一种治疗方法可以完全预防或控制严重先天性蛋白 C 缺乏症患者的静脉血栓形成和紫癜暴发。

信息来源
Ceprotin arrives in Korea to treat extremely rare protein C deficiencyhttp://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=14313
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