新药|Pombiliti(Cipaglucosidase alfa)欧盟获批治疗晚发型庞贝病

本文作者: 2个月前 (03-28)

2023年03月27日(费城),Amicus Therapeutics公司宣布,欧盟委员会(EC)已经批准Po […]

2023年03月27日(费城),Amicus Therapeutics公司宣布,欧盟委员会(EC)已经批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)作为长效酶替代(ERT)疗法,与Miglustat(麦格司他)联用,治疗晚发型庞贝病成人患者。

EC的批准基于第 3 期关键研究(PROPEL)的临床数据,这是 LOPD 中唯一的随机对照试验,除了未接受过 ERT 治疗的患者外,还包括高未满足需求的 ERT 经验人群中的患者。EC 批准 Pombiliti 遵循了人用医药产品委员会 (CHMP) 先前给予的积极意见。AT-GAA 是一种研究性双组分疗法,由环葡糖苷酶 alfa 组成,环葡糖苷酶 alfa 是一种富含双 M6P 的 rhGAA,可促进通过 M6P 受体的高亲和力摄取,同时保留其加工成最活跃形式的能力酶和口服酶稳定剂 miglustat,旨在最大限度地减少血液中酶活性的损失。在临床研究中,AT-GAA 与肌肉骨骼和呼吸指标的改善有关。

Pombiliti(cipaglucosidase alfa)西帕葡萄糖苷酶-a 是一种独特的人源重组酸性α-葡萄糖苷酶,其化学结构经过优化后可加强细胞对药物的吸收;而miglustat则是一种口服酶稳定剂,旨在增强cipaglucosidase alfa的活性。这两种药物构成的组合疗法AT-GAA在临床前研究中与溶酶体中GAA酶的增加和自噬缺陷的缓解、肌肉中糖原水平降低以及肌肉力量的改善相关。

庞贝病(Pompe disease)是一种由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏所引起的遗传性溶酶体贮积症(Glycogen storage disease,GSD)。GAA水平的降低或缺失导致糖原在肌肉及其他组织的溶酶体中堆积,继而引发了庞贝病相关的病症(如肌无力和呼吸功能不全),甚至造成患者死亡。

信息来源
Amicus Therapeutics Announces European Commission Approval for Pombiliti™ in Patients with Late-Onset Pompe Diseasehttps://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/amicus-therapeutics-announces-european-commission-approval-1
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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