进展|Tibsovo(艾伏尼布)美国获批治疗IDH1突变的骨髓增生异常综合征(MDS)

本文作者: 4个月前 (10-25)

2023年10月24日(马里兰州银泉市)美国食品和药物管理局 批准 Tibsovo(ivosidenib)艾伏 […]

2023年10月24日(马里兰州银泉市)美国食品和药物管理局 批准 Tibsovo(ivosidenib)艾伏尼布 用于治疗检测到IDH1(异柠檬酸脱氢酶 1) 突变,患有复发或难治性 (R/R) 骨髓增生异常综合征 (MDS) 的成人患者。

  • 艾伏尼布(ivosidenib)这是第1个被批准用于IDH1突变的R/R MDS适应症的靶向治疗。

该机构还批准 Abbott RealTime IDH1 Assay 作为伴随诊断,用于选择具有 IDH1 突变的 R/R MDS 患者。

Tibsovo 对这一新适应症的有效性在一项开放标签、单臂、多中心研究中进行了评估,该研究纳入了 18 名患有 IDH1 突变的复发或难治性 MDS 成年患者。通过局部或中心诊断测试在外周血或骨髓中检测到 IDH1 突变,并使用 Abbott RealTi me IDH1 检测进行回顾性确认。Tibsovo 以每日 500 毫克的起始剂量口服,连续 28 天为一个周期,直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行骨髓移植。

主要疗效指标为完全缓解或部分缓解率、完全缓解或部分缓解持续时间以及从输血依赖转变为输血独立的比率。完全缓解或部分缓解率为39%(7/18)。所有观察到的缓解均为完全缓解,完全缓解的中位持续时间为 1.9 至 80.8 个月。对于获得完全缓解的患者,完全缓解的中位时间为 1.9 个月。在研究开始时因 MDS 需要输血或血小板的 9 名患者中,有 6 名 (67%) 在 Tibsovo 治疗后不再需要输血。

最常见的副作用与 ivosidenib 单药治疗 AML 患者常见的副作用相似。这包括腹泻、便秘、恶心、关节疼痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹。Tibsovo 还可能导致一种称为 QTc 延长的心律异常的病症。

Tibsovo 的处方信息包括一条黑框警告,称可能会发生称为分化综合征的不良反应,如果不治疗可能致命。分化综合征的体征和症状可能包括发烧、呼吸困难(呼吸困难)、低氧水平、肺部炎症(放射学肺部浸润)、肺部或心脏周围有液体(胸膜或心包积液)、体重快速增加、肿胀(外周血肿)。水肿)或肝(肝)、肾(肾)或多器官功能障碍。首次怀疑症状时,医疗保健提供者应使用皮质类固醇治疗患者并密切监测患者,直至症状消失。

Tibsovo(Ivosidenib)拓舒沃(艾伏尼布)此前已被批准用于某些新诊断的急性髓系白血病 (AML)、复发性或难治性 AML 以及局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。Abbott Real Time IDH1 Assay 此前也被批准作为伴随诊断,用于识别具有 IDH1 突变的 AML 患者,以接受 Tibsovo 或 Rezlidhia (olutasidenib) 治疗。

Tibsovo 被授予优先审查 资格,根据该资格,FDA 的目标是在六个月内对申请采取行动,该机构确定该药物如果获得批准,将显着提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。 Tibsovo 还针对上述适应症获得了 FDA 突破性疗法认定和孤儿药认定。孤儿药指定为协助和鼓励罕见疾病的药物开发提供了激励措施。

骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic Syndromes,MDS) 是一种血癌,当骨髓祖细胞(形成血液的细胞)突变导致健康血细胞数量不足时,就会发生 MDS。在美国,大约有 60,000 至 170,000 名 MDS 患者,全球每年估计有 87,000 例新病例。大约 3.6% 的 MDS 患者存在 IDH1 突变。

信息来源
FDA Approves New Therapy for Rare Form of Blood Cancers Called Myelodysplastic Syndromeshttps://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-therapy-for-rare-form-of-blood-cancers-called-myelodysplastic-syndromes-301966415.html
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