新药|Voydeya(Danicopan)日本获批与C5抑制剂联合治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者

本文作者: 1个月前 (01-20)

2024年01月19日,阿斯利康(AstraZeneca)宣布其“first-in-class”口服小分子Vo […]

2024年01月19日,阿斯利康(AstraZeneca)宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya(danicopan)获日本厚生劳动省(MHLW)批准,作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于那些接受C5抑制剂治疗时发生显著血管外溶血(EVH)的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者亚群。

这次的批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris附加疗法,对经历临床显著EVH(定义为血红蛋白≤9.5 g/dL且绝对网织红细胞计数水平≥120×109/L)的PNH患者的疗效和安全性。结果显示,Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点,包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳(FACIT-Fatigue)评分的变化。

ALPHA临床3期试验的结果显示Voydeya总体耐受性良好,没有发现新的安全问题。

Voydeya(danicopan)是一款口服补体因子D抑制剂,被设计作为PNH患者的补体C5抑制剂疗法的添加药物。这些患者带有临床上显著的血管外溶血症状。Voydeya可具选择性地抑制替代通路中的关键补体因子D,阻断C3转化酶生产而抑制替代通路活性。与C5抑制剂不同的是,Voydeya阻止C3b片段在患者血红细胞上的沉积,控制PNH患者红细胞分解与血管外溶血,进而改善患者的治疗效果。

阵发性睡眠性血红蛋白尿(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一种罕见、慢性、渐进性且有可能危及生命的血液障碍。这种疾病是由于基因突变导致原本正常存在于红细胞表面的CD55和CD59受体缺失,导致补体级联反应中的替代通路活化,破坏血管内红细胞,使得患者产生溶血现象。此外,补体系统亦可能活化白细胞与血小板并造成血栓形成。患者的身体衰弱,并有如血块、腹痛、吞咽困难、勃起障碍、呼吸短促、过度疲劳、贫血与暗色尿液等症状。

目前,PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制补体反应。但在接受此治疗的过程中,高达75%的PNH患者会出现贫血情形,甚至有接受输血治疗的需要。

信息来源
Voydeya (danicopan) granted first-ever regulatory approval in Japan for adults with PNH to be used in combination with C5 inhibitor therapy.https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/voydeya-danicopan-granted-first-ever-regulatory-approval-in-japan-for-adults-with-pnh-to-be-used-in-combination-with-c5-inhibitor-therapy.html
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