2种治疗莱伦氏综合症的(LS)药物

本文作者: 4年前 (2020-10-31)

莱伦氏综合症(Laron syndrome,LS)又名生长激素迟钝症候群,侏儒综合症,是一种常染色体隐性遗传导 […]

莱伦氏综合症(Laron syndrome,LS)又名生长激素迟钝症候群,侏儒综合症,是一种常染色体隐性遗传导致生长严重迟缓的罕见疾病。

2011年,据报道厄瓜多尔村庄患有这种综合症的人对癌症和糖尿病有抵抗力,并且在一定程度上可以防止衰老。这与生长激素受体基因缺陷的小鼠的发现一致。

2018年5月11日,该疾病被列入中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》

治疗药物

IGF-1(recombinant human IGF-1,rhIGF-1)

IGF-1即人类基因重组的类胰岛素生长因子-1,又名类胰岛素一号增长因子,也被称作促生长因子(somatomedin C),是一种在分子结构上与胰岛素类似的多肽蛋白物质。

1、IPLEX(Mecasermin rinfabate)IGF-1

2005年,美国食品和药物管理局(FDA)批准IPLEX(Mecasermin rinfabate)的用于治疗原发性IGF-1缺陷或GH基因缺失。IPLEX的制造公司Insmed在出售其蛋白质生产设施后,无法再开发制造蛋白质,因此无法再根据2009年7月发布的声明制造IPLEX。品牌名为IPLEX的IGF-1药物已经停产。

2、Increlex(mecasermin)美卡舍明 IGF-1

2005年8月,美国FDA批准由Ipsen收购Tercica公司的Increlex(mecasermin)IGF-1上市,用于替代缺乏患者的IGF-1。

注意:IGF-1必须在青春期前服用才能有效。

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