2022年12月20日（都柏林）Horizon Therapeutics plc 宣布，巴西卫生监管机构（ANVISA）已批准 UPLIZNA 作为单一疗法，用于治疗 AQP4-IgG+ 成年视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者。
与其他自身免疫性疾病不同，NMOSD 患者通常无法从发作中完全康复。据估计，69% 的患者在发病后三年内至少有一只眼睛出现严重视力丧失，34% 的患者可能会出现永久性运动障碍。治疗的主要目标是帮助预防可能由后续发作引起的累积性损伤和永久性残疾。
在 N-MOmentum 关键临床试验中， UPLIZNA 证明在初始负荷剂量后每年仅输注两次即可显着降低 NMOSD 发作的风险。此外，AQP4-IgG+ 组中 89% 的患者在治疗后的六个月内保持无发作状态，超过 83% 的接受治疗的患者在至少四年内保持无发作状态。
UPLIZNA 于2020年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，2021年3月获得日本厚生劳动省批准，2022年4月获得欧盟委员会（EC）批准。
UPLIZNA（inabilzumab-cdon）适用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性成年患者的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。这种罕见的自身免疫性疾病会导致严重的反复发作，从而导致永久性残疾，例如瘫痪和视力丧失。据估计，巴西有 10,000 人患有这种疾病。
视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) NMOSD 是视神经脊髓炎 (NMO) 和相关综合征的统称。NMOSD 是一种罕见的、严重的、复发性、神经炎症性自身免疫性疾病，会攻击视神经、脊髓、大脑和脑干。大约 80% 的 NMOSD 患者抗 AQP4 抗体检测呈阳性。 AQP4-IgG 主要与中枢神经系统中的星形胶质细胞结合，并引发不断升级的免疫反应，从而导致病变形成和星形胶质细胞死亡。
抗 AQP4 自身抗体由浆母细胞和浆细胞产生。这些 B 细胞群是 NMOSD 疾病发病机制的核心，其中很大一部分细胞表达 CD19。这些 CD19+ B 细胞的耗竭被认为可以消除炎症、病变形成和星形胶质细胞损伤的重要因素。在临床上，这种损伤表现为 NMOSD 发作，可累及视神经、脊髓和大脑。视力丧失、瘫痪、感觉丧失、膀胱和肠道功能障碍、神经痛和呼吸衰竭都可以是该病的表现。每次 NMOSD 攻击都可能导致进一步的累积损伤和残疾。NMOSD 更常见于女性，可能更常见于非洲人和亚洲人后裔。
| 信息 | 来源 |
| UPLIZNA® (inebilizumab-cdon) Approved in Brazil for the Treatment of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) | https://www.businesswire.com/news/home/20221220005190/en/UPLIZNA%C2%AE-inebilizumab-cdon-Approved-in-Brazil-for-the-Treatment-of-Neuromyelitis-Optica-Spectrum-Disorder-NMOSD |
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