进展|Hemlibra(艾美赛珠单抗)欧盟获批治疗中度A型血友病

本文作者: 1年前 (2023-02-02)

2023年02月01日(巴塞尔) 罗氏宣布,欧盟委员会批准扩大 Hemlibra® (emicizumab) […]

2023年02月01日(巴塞尔) 罗氏宣布,欧盟委员会批准扩大 Hemlibra® (emicizumab) 欧盟 (EU) 营销授权。该标签现在将包括对没有因子 VIII 抑制剂的血友病 A(先天性因子 VIII 缺乏症)患者的出血事件的常规预防,这些患者患有中度疾病(FVIII ≥1% 且≤ 5%)并具有严重出血表型。

  • A型血友病影响全世界约 900,000 人,其中约 14% 患有中度疾病。

该批准基于 III 期 HAVEN 6 试验的结果,其中 Hemlibra 在没有因子 VIII 抑制剂的非重度血友病 A 患者中证明了有效的出血控制和良好的安全性,临床上需要进行预防。该决定还基于真实世界的数据。该标签扩展将为欧盟中患有严重出血表型的中度血友病 A 患者提供一种有效且方便的预防性治疗选择,并具有良好的安全性。

Hemlibra 在全球 110 多个国家被批准作为具有 VIII 因子抑制剂的血友病 A 患者和全球 100 多个国家没有因子 VIII 抑制剂的患者的预防性治疗选择。它已经在有或没有因子 VIII 抑制剂的血友病 A 患者中进行了最大的临床试验项目之一,包括八项 III 期研究。

虽然重度 A 型血友病患者的治疗和护理很完善,但关于中度 A 型血友病预防的信息和指南却很少。此外,传统上通过个体凝血因子 VIII 水平衡量的 A 型血友病的严重程度并不总是如此反映出血行为。许多患有中度血友病 A 的人可能没有接受预防性治疗,并且可能会加重临床负担。大约 85% 的中度血友病 A 患者在给定的一年内会出血,三分之一的人会出现长期关节问题,其中许多问题需要手术并影响生活质量。

Hemlibra®(emicizumab)舒友立乐(艾美赛珠单抗) 是一种针对因子 IXa 和因子 X 的双特异性抗体。它旨在将因子 IXa 和因子 X(参与自然凝血级联反应的蛋白质)结合在一起,并恢复 A 型血友病患者的凝血过程。

Hemlibra 是一种预防性(预防性)治疗,可以通过注射现成的药物进行给药- 皮下(皮下)每周一次、每两周一次或每四个星期一次(在前四个星期每周一次的初始剂量之后)使用溶液。Hemlibra 由日本中外制药有限公司创建,由中外制药、罗氏和基因泰克在全球范围内共同开发。它由Genentech在美国上市,商品名为Hemlibra (emicizumab-kxwh),后缀kxwh是根据美国颁布的生物制品非专利命名工业指南指定的。

A型血友病 是一种遗传性严重疾病,患者的血液不能正常凝结,导致失控且经常是自发性出血。全世界约有 900,000 人患有 A 型血友病,其中约 14% 患有中度疾病。然而,A 型血友病的严重程度并不总是反映出血行为,因为一些非重度血友病患者可能会出现与重度血友病患者相似的症状,因此需要采取预防措施。所有严重程度的血友病 A 都会显着降低患者及其家人和护理人员的生活质量。患有血友病 A 的人缺乏或没有足够的凝血蛋白,称为凝血因子 VIII。

对于健康人来说,当发生出血时,凝血因子 VIII 会聚集凝血因子 IXa 和 X,这是形成血凝块以帮助止血的关键步骤。根据症状的严重程度,A 型血友病患者可能会经常出血,尤其是关节或肌肉。这些出血会引起严重的健康问题,因为它们通常会引起疼痛,并可能导致慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤。治疗的一个严重并发症是因子 VIII 替代疗法的抑制剂的发展。抑制剂是由人体免疫系统产生的抗体,可与替代因子 VIII 结合并阻断其功效,从而即使不是不可能,也很难获得足以控制出血的因子 VIII 水平。

信息来源
European Commission approves label expansion of Roche’s Hemlibra to include people with moderate haemophilia A in the EUhttps://www.globenewswire.com/news-release/2023/02/01/2599083/0/en/European-Commission-approves-label-expansion-of-Roche-s-Hemlibra-to-include-people-with-moderate-haemophilia-A-in-the-EU.html
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