2023年10月07号，赛诺菲中国宣布，旗下新一代的酶替代治疗（ERT）药物耐而赞（注射用艾夫糖苷酶α）获得中国国家药品监督管理局批准，可用于庞贝病患者的长期治疗。这是继美而赞（注射用阿糖苷酶α）之后，赛诺菲旗下的第二款用于治疗庞贝病的酶替代治疗药物在中国获批。
耐而赞开展的COMET研究是一项随机、双盲、多国、多中心、3期研究，纳入55个研究中心（20个国家）共100例患者。97周的扩展研究结果显示，与基线相比：
- 在初步分析期(49周)和扩展研究期均接受耐而赞治疗的患者，用力肺活量(FVC)预测值百分比提高2.65(1.05)个百分点；
- 在扩展研究期由第一代酶替代治疗药物转为耐而赞治疗的患者，FVC预测值百分比提高0.36(1.12)个百分点；
- 在初步分析期(49周)和扩展研究期均接受耐而赞治疗的患者，6分钟步行试验(6MWT)距离增加18.60(12.01)米;
- 在扩展研究期由第一代酶替代治疗药物转为耐而赞治疗的患者，6MWT距离增加4.56(12.44)米；
- 在初步分析期(49周)，耐而赞安全性良好，扩展研究期(97周)亦未观察到新的安全性事件。
当前，针对庞贝病的有效治疗方法是酶替代治疗（ERT），其可将防止肌肉中糖原积聚所必需的酶 GAA 导入肌肉细胞内的溶酶体，以取代缺失或缺乏的 GAA。在 Avaloglucosidase alfa 之前，阿糖苷酶 α 是唯一被批准治疗庞贝病的酶替代疗法（ERT）。阿糖苷酶 α 早于2006年4月获FDA批准上市。
目前，耐而赞已在全球多个国家和地区获批，包括美国、欧盟、日本、加拿大、澳大利亚和巴西等，并获得FDA授予的“突破性疗法”称号。
耐而赞（注射用艾夫糖苷酶α）Nexviadyme（Avalglucosidase alfa) 是一种酶替代疗法，旨在改善GAA向肌肉细胞的递送。为了减少糖原积累，GAA必须被递送到肌肉细胞内的溶酶体中。通过靶向在GAA运输中起关键作用的甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，来增强GAA向肌肉细胞溶酶体中的递送。与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。
庞贝病（糖原累积病 Ⅱ 型）是一种罕见的、致命的常染色体隐性遗传病，由于遗传缺陷或溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）功能紊乱，导致肌肉（包括近端肌肉和膈肌）糖原积聚，最终导致进行性和不可逆的肌肉损伤。
| 信息 | 来源 |
| 重磅｜耐而赞®获批，15倍酶转运介质水平，获“突破性疗法” | https://mp.weixin.qq.com/s/Oqe8CIi6kojkEOnxgk-uCA |
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