新药|Amtagvi(Lifileucel)美国获批治疗晚期黑色素瘤

2024年02月16日（加州圣卡洛斯）Iovance Biotherapeutics宣布，美国FDA加速批准该公司的Amtagvi（lifileucel）混悬液用于静脉输注，用于治疗晚期黑色素瘤。

• lifileucel是第1个也是唯一1个获得 FDA 批准用于治疗实体瘤的一次性个体化 T 细胞疗法，也是首款获批的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，是细胞疗法的又一里程碑。

FDA 的批准基于 C-144-01 临床试验的安全性和有效性结果。 C-144-01 是一项全球多中心试验，旨在研究 AMTAGVI 对既往接受过抗 PD-1 治疗和靶向治疗（如适用）治疗的晚期黑色素瘤患者的影响。 AMTAGVI 表现出了深刻而持久的反应。主要疗效分析组包括来自第 4 组的 73 名患者，他们接受了来自批准的生产设施的推荐 AMTAGVI 剂量。在 73 名患者中，31.5% 的患者达到了实体瘤疗效评估标准 (RECIST 1.1) 的客观缓解，但在 18.6 个月的随访中未达到中位缓解持续时间（43.5% 的缓解持续时间超过 12 个月） 。此外，支持性汇总疗效集包括来自队列 4 和队列 2 的总共 153 名患者。在 153 名患者中，31.4% 的患者达到了 RECIST 1.1 的客观缓解，但在 21.5 个月的随访中尚未达到中位缓解持续时间（ 54.2% 的回复持续时间超过 12 个月）。临床试验 C-144-01 的详细结果发表在《癌症免疫治疗杂志》 (Chesney 2022) 上。

Amtagvi（lifileucel）当检测到癌症时，免疫系统会产生 TIL 细胞来定位、攻击和消灭癌症。 TIL 细胞可以识别每个人癌症细胞表面上独特的肿瘤标志物。当癌症发展并蔓延时，人体的天然 TIL 细胞就无法再发挥其抗癌功能。AMTAGVI 采用专有工艺制造，从患者肿瘤的一部分收集并扩增其独特的 T 细胞。 AMTAGVI 将数十亿患者的 T 细胞返回体内以对抗癌症。

• Amtagvi一次治疗费用高达51.5万美元（人民币约370万元）。

肿瘤浸润淋巴细胞细胞疗法 [tumor infiltrating lymphocyte (TIL) cell therapies] 这款疗法通过从患者体内获取肿瘤组织并且提取TIL，然后在体外使用IL-2细胞因子以刺激TIL的扩增。这一体外刺激手段不但增加了TIL的数量，还能激活TIL的抗肿瘤能力。然后这些TIL被注回患者体内，更有效地杀伤肿瘤细胞。Lifileucel曾获美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定，用以治疗晚期黑色素瘤。