进展|瑞唯抒(替度格鲁肽)在中国获批治疗1岁及以上儿童和成人短肠综合征(SBS)

2024年02月23日（上海）武田（Takeda）中国宣布，消化领域产品瑞唯抒（通用名：注射用替度格鲁肽）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。患者应仅在经过一段时间肠道适应后，在病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。

• 替度格鲁肽为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物。

本次获批是基于针对成人和儿童短肠综合征患者的全球及日本3期临床研究结果。其中针对成人短肠综合征患者的关键3期研究STEPS研究（CL0600-020）为期24周、纳入了86例PN依赖的患者，主要终点分析显示：替度格鲁肽治疗24周后，63%的患者PN需求量下降≥20%，应答率相比安慰剂组（30%的患者）显著增高。最常见不良反应是腹痛和腹胀、呼吸道感染、恶心等，这些反应大多是轻度或中度。一项长期开放性扩展研究STEPS-2（CL0600-021）共纳入88例短肠综合征伴肠功能衰竭（SBS-IF）患者，主要终点分析显示：替度格鲁肽治疗30个月后，93%的患者PN需求量下降≥20%，33%的患者完全脱离PN，未发现新的安全性信号。

针对儿童短肠综合征患者，一项为期24周、纳入59名1至17岁依赖PN的儿童患者的关键3期研究(TED-C14-006)，主要终点分析数据显示：替度格鲁肽治疗24周后，69%的儿童患者PN需求量下降≥20%，12%的儿童患者完全脱离PN。替度格鲁肽在儿童患者中的安全性特征与成人相似，在最长暴露69周的长期扩展研究中，未发现新的安全性信号。此外，其他研究也展示了替度格鲁肽良好的疗效与安全性。

瑞唯抒^®（替度格鲁肽）GATTEX^® (Teduglutide) 是一款人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物。替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低PN用量，甚至摆脱对PN的依赖。

“短肠人”是一个超罕群体，根据估算，中国成人患病率约为0.73/1,000,000，且有逐年上升的发病趋势。中国短肠综合征患者群体处于”缺乏有效药物”的治疗困境，因此往往只能长期依赖肠外营养支持（Parenteral Nutrition，PN）和静脉输注支持。《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》数据显示，接受PN治疗的患者年平均输注191天，未成年患者年平均输注257天。长期PN支持治疗，会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。