进展|瑞唯抒(替度格鲁肽)在中国获批治疗1岁及以上儿童和成人短肠综合征(SBS)

本文作者: 2个月前 (02-23)

2024年02月23日(上海)武田(Takeda)中国宣布,消化领域产品瑞唯抒(通用名:注射用替度格鲁肽)正式 […]

2024年02月23日(上海)武田(Takeda)中国宣布,消化领域产品瑞唯抒(通用名:注射用替度格鲁肽)正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,适用于治疗短肠综合征(SBS)成人和1岁及以上儿童患者。患者应仅在经过一段时间肠道适应后,在病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。

  • 替度格鲁肽为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物。

本次获批是基于针对成人和儿童短肠综合征患者的全球及日本3期临床研究结果。其中针对成人短肠综合征患者的关键3期研究STEPS研究(CL0600-020)为期24周、纳入了86例PN依赖的患者,主要终点分析显示:替度格鲁肽治疗24周后,63%的患者PN需求量下降≥20%,应答率相比安慰剂组(30%的患者)显著增高。最常见不良反应是腹痛和腹胀、呼吸道感染、恶心等,这些反应大多是轻度或中度。一项长期开放性扩展研究STEPS-2(CL0600-021)共纳入88例短肠综合征伴肠功能衰竭(SBS-IF)患者,主要终点分析显示:替度格鲁肽治疗30个月后,93%的患者PN需求量下降≥20%,33%的患者完全脱离PN,未发现新的安全性信号。

进展|瑞唯抒(替度格鲁肽)在中国获批治疗1岁及以上儿童和成人短肠综合征(SBS)

针对儿童短肠综合征患者,一项为期24周、纳入59名1至17岁依赖PN的儿童患者的关键3期研究(TED-C14-006),主要终点分析数据显示:替度格鲁肽治疗24周后,69%的儿童患者PN需求量下降≥20%,12%的儿童患者完全脱离PN。替度格鲁肽在儿童患者中的安全性特征与成人相似,在最长暴露69周的长期扩展研究中,未发现新的安全性信号。此外,其他研究也展示了替度格鲁肽良好的疗效与安全性。

瑞唯抒®(替度格鲁肽)GATTEX® (Teduglutide) 是一款人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物。替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度,加强肠道上皮屏障,从而减轻局部炎症并改善肠道通透性,促进肠适应。肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能,帮助降低PN用量,甚至摆脱对PN的依赖。

短肠综合征(Short bowel syndrome,SBS)是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后,肠道有效吸收面积显著减少,残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求,出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。正常成人的小肠约有3-8.5米,而短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米,甚至不到1米。在肠道手术后,几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持(Parenteral Nutrition,PN)治疗以维持和改善营养需求,尤其对于肠道适应不完全的患者,可能需要终生依赖PN。

“短肠人”是一个超罕群体,根据估算,中国成人患病率约为0.73/1,000,000,且有逐年上升的发病趋势。中国短肠综合征患者群体处于”缺乏有效药物”的治疗困境,因此往往只能长期依赖肠外营养支持(Parenteral Nutrition,PN)和静脉输注支持。《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》数据显示,接受PN治疗的患者年平均输注191天,未成年患者年平均输注257天。长期PN支持治疗,会引起严重的、可能危及生命的并发症,且会在多个方面对生活质量造成影响。

信息来源
武田创新药物替度格鲁肽中国获批 改写”短肠人”被输液袋困住的命运. https://www.prnasia.com/story/437399-1.shtml
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