2024年04月30日，百时美施贵宝（BMS）宣布全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥”（通用名:玛伐凯泰胶囊）获中国国家药品监督管理局(NMPA)优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级I-I级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。
- 迈凡妥”（玛伐凯泰胶囊）是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。
此次中国获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CNI期临床研究，结果显示，在中国梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)患者中，玛伐凯泰在Valsalva 左心室流出道(LVOT)峰值压差上表现出显著改善，同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。在安全性方面，玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。
迈凡妥”（玛伐凯泰）CAMZYOS (mavacamten) 是一款first-in-class的心肌肌球蛋白抑制剂，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善肥厚型心肌病患者的心肌收缩功能亢进，进而改善患者心肌舒张功能。Mavacamten最早由MyoKardia开发，曾被FDA授予孤儿药资格以及突破性疗法资格。
肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍，最常见的致病原因是心肌肌节蛋白的突变。
| 信息 | 来源 |
| 全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者 | https://mp.weixin.qq.com/s/8vLEqyJfieJtKlxVBu1fPw |
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