新药|Iqirvo(Elafibranor)美国获批治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)

本文作者: 2周前 (06-11)

2024年06月10日,里尔(法国)、剑桥(美国马萨诸塞州)、苏黎世(瑞士),生物制药公司GENFIT宣布实现 […]

2024年06月10日,里尔(法国)、剑桥(美国马萨诸塞州)、苏黎世(瑞士),生物制药公司GENFIT宣布实现了一个历史性的公司里程碑:美国食品和药物管理局 (FDA) 加速批准 Iqirvo(elafibranor)80mg片剂——作为与熊去氧胆酸 (UDCA) 联合治疗 PBC 的同类首创药物,用于对 UDCA 反应不足的成人患者,或作为单药治疗无法耐受 UDCA 的患者。

该适应症是根据碱性磷酸酶 (ALP) 降低而获得加速批准的。尚未证实该药物可改善生存率或预防肝失代偿事件。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中临床益处的验证和描述。不建议患有或正在发展失代偿性肝硬化(例如腹水、静脉曲张出血、肝性脑病)的人使用 Iqirvo。

Iqirvo(Elafibranor)是一种每日1次口服的过氧化物酶体增生激活受体 (PPAR) 激动剂,适用于与熊去氧胆酸 (UDCA) 联合用于治疗对 UDCA 反应不足的原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 成人患者,或作为单药用于无法耐受 UDCA 的患者。

虽然其机制尚不清楚,但可能与 Iqirvo 治疗效果相关的药理活性包括通过激活 PPAR-alpha 和 PPAR-delta 来抑制胆汁酸合成。2019 年,美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 Iqirvo 突破性疗法认定,用于治疗对熊去氧胆酸 (UDCA)(现有的 PBC 一线疗法)反应不足的 PBC 成人患者。 Iqirvo 已根据 FDA 加速审批计划获得批准,该计划允许批准用于治疗严重疾病并根据替代终点满足未满足医疗需求的药物。根据该计划,益普生需要进行试验以确认预期的临床益处。Iqirvo 的确认性试验 ELFIDENCE 正在进行中。

Iqirvo 尚未获得美国以外监管机构的批准。Iqirvo 目前正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 和英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 的监管审查。Iqirvo 由 GENFIT 发现和开发,益普生于 2021 年从 GENFIT 获得了 elafibranor 的全球独家权利(中国、香港、台湾和澳门除外)。

Elafibranor 将由益普生以 Iqirvo 商标进行营销和商业化,并可在美国立即为符合条件的患者开具处方。

原发性胆汁性胆管炎(Primary Biliary Cholangitis,PBC)是一种肝脏的自身免疫性疾病。 它是由于肝脏内小胆管缓慢、进行性破坏,导致胆汁及其他毒素在肝脏中积聚(或称:胆汁淤积)造成的。 对肝组织的进一步缓慢损伤可导致瘢痕形成、纤维化,并最终导致肝硬化。

信息来源
GENFIT: Historic Milestone Achieved with U.S. FDA Accelerated Approval of Ipsen’s Iqirvo® for Primary Biliary Cholangitishttps://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/10/2896421/0/en/GENFIT-Historic-Milestone-Achieved-with-U-S-FDA-Accelerated-Approval-of-Ipsen-s-Iqirvo-for-Primary-Biliary-Cholangitis.html
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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