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药闻 新药|HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec)美国获批治疗成人B型血友病 2022年11月22日(宾夕法尼亚州普鲁士王)生物技术公司CSL Behring宣布美国食品和药物管理局(FD […] 百配健康 HEMGENIX基因疗法罕见病 1年前 (2022-11-23)
分享 进展|Imcivree(Setmelanotide)英国获批治疗Bardet-Biedl综合征(BBS)的肥胖和控制饥饿 2022年11月21日 (波士顿E) Rhythm Pharmaceuticals, Inc.的生物制药公司宣 […] 百配健康 Setmelanotide罕见病 2年前 (2022-11-21)
分享 进展|Enjaymo(Sutimlimab)欧盟获批治疗冷凝集素病(CAD)患者的溶血性贫血 2022年11月17日(巴黎)欧盟委员会 (EC) 已授予 Enjaymo ® (suti […] 百配健康 Sutimlimab罕见病 2年前 (2022-11-20)
分享 进展|Upstaza英国获批治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADC) 2022年11月17日( 新泽西州南普莱恩菲尔德)PTC Therapeutics, Inc.宣布 Upsta […] 百配健康 Upstaza罕见病 2年前 (2022-11-18)
分享 进展|Endari(L-谷氨酰胺)卡塔尔获批治疗镰状细胞贫血症(SCD) 2022年11月17日(加利福尼亚州托兰斯)Emmaus Life Sciences, Inc.宣布,该公司已 […] 百配健康 左旋谷氨酰胺罕见病 2年前 (2022-11-18)
分享 上市|舒立瑞(依库珠单抗)中国治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 2022年11月11日(上海)第五届进博会上,以”因罕而聚,共赴未来”为主题,阿斯利康 […] 百配健康 依库珠单抗罕见病 2年前 (2022-11-14)
药闻 5款治疗非典型溶血性尿毒症(aHUS)的药物 非典型溶血性尿毒症(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome,aHUS)是一种极为 […] 百配健康 Ravulizumab依库珠单抗罕见病 2年前 (2022-11-12)
药闻 6款治疗戈谢病(GD)的药物 戈谢病(Gaucher’s Disease,GD)是一种遗传性糖脂代谢疾病,又名葡糖脑苷脂病,是溶酶体沉积病中 […] 百配健康 伊米苷酶维拉苷酶α罕见病艾格司他麦格司他 2年前 (2022-11-01)
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