2023年09月25日（巴黎）日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予ALTUVIIIO®[Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein] [抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN 融合蛋白] 的营销授权，这是一种高持续因子 VIII 替代疗法。ALTUVIIIO 适用于控制 A 型血友病（VIII 因子缺乏）患者的出血倾向。
MHLW 的批准基于来自严重 A 型血友病患者的积极数据，包括针对成人和青少年的关键 XTEND-1 试验以及针对 12 岁以下儿童的 XTEND-Kids 试验的数据。在 XTEND-1 研究中，每周一次的 ALTUVIIIO 预防（50 IU/kg）达到了主要终点，为严重A型血友病患者提供了显着的出血保护，平均年出血率 (ABR) 为 0.71（95% CI：0.52） – 0.97），ABR中位数为 0.00（Q1、Q3：0.00、1.04）。根据患者内部比较，ALTUVIIIO 达到了关键的次要终点，与先前的因子 VIII 预防相比，ABR 显着降低了 77%（95% CI：58%、87%）。
来自 XTEND-Kids 的数据显示，12 岁以下儿童接受每周一次 ALTUVIIIO (50 IU/kg) 治疗 52 周 (n=73) 的平均 ABR 为 0.6 (95% CI: 0.4 – 0.9)， ABR 中位数为 0（Q1、Q3：0.0 – 1.0）。安全性结果与 XTEND-1 试验的数据一致。
在这些研究中，ALTUVIIIO 具有既定的安全性，并且没有关于因子 VIII 抑制剂开发的报告，尽管在 ALTUVIIIO 给药后可能形成抑制剂。ALTUVIIIO 最常见的副作用 (>10%) 是头痛和关节痛。
Altuviiio [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl][抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl] 前称（efanesoctocog alfa） 是一种一流的高持续因子 VIII 疗法，旨在通过每周一次的预防性给药来延长 A 型血友病成人和儿童的出血保护在成人和青少年中，ALTUVIIIO 的半衰期比标准和延长半衰期因子 VIII 产品长 3 至 4 倍，可在一周的大部分时间提供正常至接近正常范围内的高持续因子活性水平，允许每周一次管理。ALTUVIIIO 是第1个被证明突破了冯维勒布兰德因子上限的 VIII 因子疗法，该上限对早期的 VIII 因子疗法施加了半衰期限制。
ALTUVIIIO于2023年2月首次获得美国食品和药物管理局批准。欧盟委员会于2019年6月授予孤儿药称号，欧洲药品该机构于2023年5月接受了efanesoctocog alfa 的营销授权申请 (MAA)。
ALTUVIIIO最近还于2023年08月31日获得台湾食品药品监督管理局批准用于治疗A型血友病成人和儿童。
A 型血友病是一种罕见的终生疾病，患者的血液正常凝固能力受损，导致关节过度出血和自发性出血，从而导致关节损伤和慢性疼痛，并可能影响生活质量。血友病的严重程度取决于人血液中凝血因子的活性水平，出血风险与凝血因子活性水平之间存在负相关。
| 信息 | 来源 |
| Press Release: Once-weekly ALTUVIIIO® approved in Japan as a new class of factor VIII therapy for hemophilia A | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/25/2748334/0/en/Press-Release-Once-weekly-ALTUVIIIO-approved-in-Japan-as-a-new-class-of-factor-VIII-therapy-for-hemophilia-A.html |
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