首次|在中国的马耳他患者接受基因药物(NFS-02)治疗Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)

本文作者: 12个月前 (03-09)

2023年03月09日(武汉和圣迭戈) 来自马耳他的学生 Matthias Szabo Zarb 两年前被诊断 […]

2023年03月09日(武汉和圣迭戈) 来自马耳他的学生 Matthias Szabo Zarb 两年前被诊断出患有 Leber 遗传性视神经病变。这种由ND1 (ND1-LHON)突变导致年轻人的视力迅速下降,使他无法进行正常活动。

通过国家罕见病支持联盟,马耳他国家联盟为罕见病患者提供支持,学生了解到 NFS-02 的存在,NFS-02 是一种针对 ND1 的基因治疗药物-LHON,由中国眼科基因治疗公司纽福斯开发。在中国驻马耳他大使馆的推荐下,马耳他全国罕见病支持联盟主席Michelle Muscat女士与Neurophth取得了联系。Neurophth 决定给予 NFS-02 药物,并推荐太和医院眼科中心主任张勇医生担任主治医生。抵达后,患者在 Neurophth 的批准下免费接受加速基因检测。3月4日,纽福斯代表向太和医院的马耳他患者捐赠了NFS-02治疗药物。当天,张勇教授为患者进行了手术。

中国驻马耳他大使馆对纽福斯在治疗国际患者方面的支持表示感谢。他们对公司向马提亚斯·萨博·扎尔布先生及其家人捐赠药品,以及促进中马两国关系发展表示赞赏。此次合作受到了马耳他政府的密切关注。国家罕见病支持联盟举办了一次新闻发布会,马耳他议会议长发表了讲话。马耳他前总理约瑟夫·马斯喀特先生及夫人也对使馆表示感谢。

2017年,原华中科技大学同济医院眼科主任李斌教授启动了ND4的基因治疗临床试验-LHON。该研究包括 149 名中国患者和 10 名阿根廷患者。12个月的随访结果显示,NFS-01疗效显着,未发现明显的严重不良事件。NFS-02是 Neurophth 正在开发的第二个基因疗法,用于治疗 mtND1 介导的 Leber 遗传性视神经病变(Leber Hereditary Optic Neuropathy,LHON)。经过六年的发展,公司的技术平台更加先进。NFS-02已在中国的研究者发起的临床试验(IIT)中用于治疗多名患者,并已获得美国FDA的孤儿药指定和IND批准。

Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 是母系遗传性眼病最常见的例子,视网膜神经节细胞 (RGC) 的退化导致中央视力丧失。线粒体 DNA (mtDNA) 中的许多突变与 LHON 相关,在不同程度上促成了发病机制。 

信息来源
Maltese Patient Received World’s First ND1-LHON Gene Therapy Injection Donated by Neurophth in China.https://www.prnewswire.com/news-releases/maltese-patient-received-worlds-first-nd1-lhon-gene-therapy-injection-donated-by-neurophth-in-china-301764415.html
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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