进展|Livmarli(氯马昔巴特)欧盟获批治疗于3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)

本文作者: 2周前 (07-09)

2024年07月08日 (加利福尼亚州福斯特城) Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布, […]

2024年07月08日 (加利福尼亚州福斯特城) Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布,欧盟委员会已授予 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液的营销授权,用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 ( PFIC)适用于3个月及以上的患者。

此次批准是在 CHMP 的积极意见之后得出的结论,与现有批准的 PFIC 治疗相比,LIVMARLI 治疗 PFIC 具有显着的临床益处,基于改善的疗效和对患者护理的重大贡献。此外,COMP 评估建议维持 LIVMARLI 用于治疗 PFIC 的孤儿药资格。

批准基于3月3期研究的数据,该研究是针对 PFIC 进行的最大规模的随机试验,该试验纳入了 93 名患有一系列 PFIC 基因类型的患者,包括 PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6 和未识别的突变状态。 3 月数据显示,在 All-PFIC 队列 (n=64) 中,LIVMARLI 与安慰剂相比,瘙痒症 (p<0.0001) 和血清胆汁酸 (p<0.0001) 显着减少,具有统计学意义。与安慰剂相比,总胆红素和生长也有显着改善。最常见的治疗中出现的不良事件是腹泻,主要是轻微的、不严重的、短暂的。

LIVMARLI® (maralixibat) 迈芮倍( 氯马昔巴特口服溶液) 是一种口服、每日1次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,经美国食品和药物管理局批准用于治疗 3 个月及 3 岁以下的 Alagille 综合征(AGS)患者的胆汁淤积性瘙痒症。年龄较大,以及五岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积 (PFIC) 的患者。

LIVMARLI也是欧盟委员会批准用于治疗两个月及以上GAS患者胆汁淤积性瘙痒,以及加拿大卫生部批准用于治疗GAS中胆汁淤积性瘙痒的唯一IBAT抑制剂。LIVMARLI 已获得 SAG 和 CIFP 2 型突破性治疗指定以及 SAG 和 CIFP 孤儿药指定。LIVMARLI 还获得美国食品和药物管理局批准用于治疗 5 岁及以上 PFIC 患者的胆汁淤积性瘙痒。 Mirum 提交了一份补充新药申请,介绍了 MARCH 研究中使用的更高强度的 LIVMARLI 制剂,以扩大年轻 PFIC 患者的使用范围,并预计将在今年晚些时候收到 FDA 的意见。

进行性家族性肝内胆汁淤积 (Progressive familial intrahepatic cholestasis ,PFIC) 是一种罕见的遗传性疾病,会导致进行性肝病,通常导致肝衰竭。患有 PFIC 的人,肝细胞分泌胆汁的能力较差。由此产生的胆汁积聚会导致受影响个体出现肝脏疾病。PFIC 的体征和症状通常始于婴儿期。患者会出现严重瘙痒、黄疸、无法按预期速度生长(无法生长)以及肝脏功能日益丧失(肝功能衰竭)。

信息来源
Approbation du LIVMARLI de Mirum Pharmaceuticals dans l’Union européenne pour les patients atteints de PFIC.https://www.businesswire.com/news/home/20240708268345/fr
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
赞: (0)
咨询 扫一扫

 

关于作者

文章数:5882 篇联系邮箱:care@100pei.com咨询微信:yes698896

相关

发表评论