10种治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)的药物

本文作者: 3个月前 (01-12)

婴儿严重肌阵挛性癫痫(Severe Myoclonic Epilepsy in Infancy ,SMEI)又 […]

婴儿严重肌阵挛性癫痫(Severe Myoclonic Epilepsy in Infancy ,SMEI)又名Dravet综合症(Dravet Syndrome)是一种少见的癫痫,通常由高温或发烧导致癫痫发作,患者在大约6个月大时开始患病。

  • 1978年,Charlotte Dravet最早于法国马赛圣保罗中心描述了婴儿期严重的肌阵挛性癫痫病。
  • 1989年,婴儿严重肌阵挛性癫痫更名为Dravet综合症。
  • 2018年5月11日,SMEI被列入中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

治疗以降低癫痫发作及减轻发作程度为主,并防止出现持续性癫痫。

治疗药物

1氧异安定(Clobazam) 抗惊厥药物

又名氯巴占,用于治疗对其它抗癫痫药无效的难治性癫痫,对复杂部分性发作继发全身性发作和 Lennox-Gas-laut综合征效果更佳。

  • 1968年,氯巴占获得专利。www.100pei.com
  • 1975年,氯巴占作为抗焦虑药上市。
  • 1984年,氯巴占被用作抗惊厥药。

2、Diacomit (Stiripentol) 司替戊醇 抗惊厥药物

司替戊醇(Stiripentol)是一种治疗癫痫的抗惊厥药。被批准用于治疗Dravet综合症。

2018年8月,美国FDA宣布批准Biocodex公司研发的Diacomit(stiripentol)与氯巴占(clobazam)联合使用,治疗2岁以上Dravet综合症患者的癫痫发作。

3、托吡酯( Topiramate) 抗惊厥药物

托吡酯是一种用于治疗癫痫发作(包括身性或单纯部分性癫痫)和预防偏头痛的药物,也已用于酒精依赖。对癫痫病,尤其对Lennox-Gastaut综合症和West综合症(婴儿痉挛症)有效。

1996年,托吡酯在美国被批准用于医疗用途。

4、丙戊酸盐(Valproate)

丙戊酸钠为一种不含氮的广谱抗癫痫药,主要用于治疗癫痫和双相情感障碍和预防偏头痛。对于部分性癫痫和全身性癫痫的患者,可用于预防癫痫发作。

  • 1881年,丙戊酸钠首次制造。
  • 1962年,丙戊酸钠投入医疗使用。

5、大麻二醇(Cannabidiol,CBD)

又名大麻二酚。在美国,CBD药物Epidiolex 在2018年获得了美国食品和药物管理局的批准,可用于治疗两种癫痫病,包括Dravet综合症。

6、Fintepla(fenfluramine)芬氟拉明 

芬氟拉明(fenfluramine)口服溶液 是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明,可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来降低癫痫发作频率。2020年06月25日  美国食品和药物管理局(FDA)批准Fintepla(芬氟拉明)口服溶液用于年龄≥2岁的患者,治疗与Dravet综合征相关的癫痫。

7、Fycompa(perampanel)卫克泰(吡仑帕奈)

吡仑帕奈(perampanel)是一种高度选择性、非竞争性的AMPA型谷氨酸受体拮抗剂。谷氨酸是介导癫痫发作的主要神经递质。作为AMPA受体拮抗剂,吡仑帕奈(perampanel)能通过靶向突触后AMPA受体-谷氨酸的活动,减少与癫痫发作相关神经元的过度兴奋,这种作用机制与目前市售的抗癫痫药物(AEDs)不同。

8、氨己烯酸(Vigabatrin)

氨己烯酸商品名Sabril/喜保宁/赦癫易,被批准用于所有年龄段的难治性癫痫(标准AED不能改善癫痫病)和婴儿痉挛。

氨己烯酸有片剂和口服溶液形式,与GABA相互作用。

氨己烯酸的一个显着且不寻常的副作用是永久性视力丧失,这种情况的发生率高达50%。这种副作用导致该药物只能用作治疗的最后手段。氨己烯酸也可能引起自杀念头。

9、Ztalmy(ganaxolone)加奈索酮 是一款神经活性类固醇,可作为GABAA受体的阳性别构调节剂。GABA是中枢神经抑制性神经递质之一,与焦虑、紧张、抑郁等情绪变化有关。Ztalmy作用于神经元突触和突触外GABAA受体,达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。

CDKL5缺乏症(CDKL5 Deficiency DisorderCDD)由位于X染色体上的CDKL5基因突变引起,是最常见的单基因小儿癫痫之一,

10、Cannabidiol (CBD) 大麻二醇

大麻二醇可用于治疗成人和儿童的癫痫病,大麻二醇被批准用于与3种疾病相关的癫痫发作。

其他

Dravet综合症为药物难治性癫痫, 高脂肪低碳水化合物饮食可能有益(生酮饮食)。

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