药闻 新药|Lyfgenia美国获批治疗12岁及以上患有血管闭塞危象(VOE)的镰状细胞贫血病(SCD) 2023年12月08日,美国FDA宣布批准bluebird bio开发的基因疗法Lyfgenia(lovoti […] 百配健康 基因疗法罕见病 5个月前 (12-09)
分享 进展|CASGEVY美国获批治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞贫血病(SCD) 2023年12月08日,美国FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Ther […] 百配健康 基因疗法罕见病 5个月前 (12-09)
药闻 8种治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)的药物 镰刀型细胞贫血病(Sickle Cell Disease,SCD)又称为镰状细胞病、镰状细胞贫血(SCA),是 […] 百配健康 CrizanlizumabVoxelotor去铁酮基因疗法左旋谷氨酰胺罕见病羟基脲 5个月前 (12-08)
药闻 新药|CASGEVY英国获批治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT) 2023年11月16日(美国波士顿&瑞士楚格)Vertex Pharmaceuticals和CRISP […] 百配健康 基因疗法罕见病 6个月前 (11-17)
招募 免费治疗|靶向PNPLA3治疗非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH)伴纤维化临床试验 药物名称:AZD2693注射液 (靶向PNPLA3(Patatin样磷脂酶结构域蛋白3)基因的ASO(反义寡核 […] 百配健康 基因疗法 6个月前 (11-09)
药闻 新药|Rivfloza(Nedosiran)美国获批降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)尿草酸水平 2023年10月02日(新泽西州普兰斯伯勒)诺和诺德(Novo Nordisk)宣布美国FDA批准其RNAi疗 […] 百配健康 Nedosiran基因疗法罕见病 7个月前 (10-03)
招募 免费治疗|AAV基因疗法治疗湿性年龄相关性黄斑变性临床试验 药物名称:AL-001眼用注射液 (AAV基因治疗产品) 临床试验:一项评价AL-001眼用注射液在湿性年龄 […] 百配健康 基因疗法 7个月前 (09-26)
分享 进展|Elevidys基因疗法阿联酋获批治疗杜氏肌营养不良(DMD)症 2023年08月31日,阿联酋 – 卫生和预防部 (MoHAP) 加速批准罗氏(Roche)基因疗法(dela […] 百配健康 基因疗法罕见病 8个月前 (09-23)
药闻 4种治疗视网膜色素变性(RP)的药物 原发性视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa,RP)也称为结晶样视网膜变性(Bietti’s […] 百配健康 Luxturna基因疗法维A酸罕见病 10个月前 (07-12)
分享 进展|Roctavian(Valoctocogene Roxaparvovec)美国获批治疗A型血友病 2023年06月29日(加利福尼亚州圣拉斐尔)BioMarin Pharmaceutical宣布,美国FDA批 […] 百配健康 Roctavian基因疗法 10个月前 (06-30)